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Myopathie de Duchenne : un essai de pharmacogénétique encourageant

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Par CmoiC,
dans Santé

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CmoiC 273

Membre+, Pitbull le matin, ourse le soir, 46ans Posté(e)
CmoiC
CmoiC Membre+ 26 407 messages
46ans‚ Pitbull le matin, ourse le soir,
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Myopathie de Duchenne : un essai de pharmacogénétique encourageant


Lundi 25 Juillet - 19:32

Le 25 juillet 2011, la revue The Lancet publie les résultats positifs d'un essai de pharmacogénétique permettant de restaurer partiellement l'expression d'une protéine déficiente chez des patients atteints de la myopathie de Duchenne. Les premiers résultats avaient été présentés en mai 2011 lors du 4e Congrès de myologie à Lille.



    Mené au Royaume-Uni, l'essai détaillé dans The Lancet a porté sur 19 patients et a été financé par l'Institut britannique de la recherche et la société américaine AVI BioPharma. Il montre la possibilité de rétablir en partie l'expression de la dystrophine grâce à une stratégie thérapeutique dite du "saut d'exon". Les exons sont des fragments codant du gène.
    Des molécules antisens agissant comme une sorte de "rabot moléculaire" sont utilisées : elles sont capables d'éliminer la partie malade d'un gène pour rétablir la production de la protéine qu'il commande. Schématiquement, il s'agit, par le "saut d'exon", de court-circuiter les aberrations du code génétique de façon à restaurer la production de la protéine.


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forum Source: genethique
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Jedino

Jedino 1 959

Membre, Jedi pas oui, jedi pas no, 29ans Posté(e)
Jedino
Jedino Membre 47 925 messages
29ans‚ Jedi pas oui, jedi pas no,
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C'est encourageant pour les personnes concernées, en effet.

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