La thérapie génique au secours de la leucodystrophie

LE MONDE | 29.10.07 | 13h54 ¿ Mis à jour le 29.10.07 | 13h54

"La thérapie génique donne des résultats encourageants pour la principale forme de leucodystrophie, un ensemble de maladies génétiques touchant la substance blanche du cerveau. Le professeur Patrick Aubourg (service d'endocrinologie pédiatrique de l'hôpital Saint-Vincent-de-Paul, Paris, directeur de l'unité 745 de l'Inserm) a présenté, dimanche 28 octobre, dans le cadre du XV^e congrès de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire, à Rotterdam (Pays-Bas), les résultats préliminaires du premier essai mondial de thérapie génique mené sur deux enfants.

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"En collaboration avec l'équipe des professeurs Marina Cavazzana-Calvo et Alain Fischer (Hôpital Necker, Paris), les chercheurs ont prélevé des lymphocytes (globules blancs) dits "CD34 +" chez les deux enfants malades. Ces cellules ont été mises, in vitro, en présence du vecteur lentiviral porteur du gène thérapeutique.

Dans un second temps, après différents tests de sécurité sur les cellules prélevées puis destruction totale par chimiothérapie de la moelle osseuse, les cellules CD34 + "corrigées" ont été réinjectées. Quinze jours plus tard, la moelle osseuse et les cellules sanguines étaient réapparues. Au bout de respectivement neuf mois et quatre mois et demi de suivi, de 20 % à 30 % des lymphocytes et monocytes des enfants greffés exprimaient la bonne version de la protéine ALD."

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enfin quelques chose de positif pour combattre cette maladie !!